Lääke sai Yhdysvalloissa myyntiluvan viime vuoden lopulla. Nyt se on saamassa myyntiluvan myös Euroopassa. Fimea käynnisti siitä Suomessa HTA-arvioinnin.
Fimea on käynnistänyt uuden hoidollisen ja taloudellisen (HTA) arvioinnin etranakogeenidetsaparvoveekki-geeniterapiasta (Hemgenix). Kyse on uudesta lääkkeestä, joka on saamassa myyntiluvan Euroopassa ensimmäistä kertaa.
Etranakogeenidetsaparvoveekki on tarkoitettu vaikean tai keskivaikean hemofilia B:n hoitoon aikuispotilailla, joilla ei esiinny faktori IX -inhibiittoreita. Etranakogeenidetsaparvoveekki on geeniterapia, joka annetaan kertahoitona.
FAKTAT
Hemofilia on perinnöllinen verenvuototauti, jota sairastaa noin 400 suomalaista. Uusia hemofiliatapauksia todetaan noin viisi vuosittain.
Hemofiliaa on kaksi tyyppiä, yleisempi hemofilia A ja sitä harvinaisempi hemofilia B.
Hemofilia B:ssä hyytymistekijää IX (yhdeksän) on liian vähän tai hyytymistekijä ei toimi normaalisti, minkä vuoksi veri ei hyydy kuten sen pitäisi.
Lähde: Duodecim, Terveyskirjasto
Lääke sai Yhdysvalloissa myyntiluvan viime vuoden lopulla. Nature-lehdessä joulukuussa julkaistussa artikkelissa todetaan, että etranakogeenidetsaparvoveekin vaikutus verenvuotojen estossa kestää kliinisten tutkimusten mukaan vähintään kahdeksan vuotta.
Uuden lääkkeen käyttöönottoa saattaa kuitenkin hillitä sen hulppea hinta. Yhden hoidon hintalappu on Yhdysvalloissa noin 3,5 miljoonaa dollaria eli noin 3,26 miljoonaa euroa. Naturessa Hemtexiä kutsutaankin maailman kalleimmaksi kerta-annoksena annattavaksi lääkkeeksi.
Hemgenixin oikeudet omistavan australialaisen lääkeyhtiö CSL Behringin mukaan lääkkeen käytöstä kertyy kuitenkin säästöä noin viisi miljoonaa dollaria potilasta kohden, koska sillä voidaan korvata viikoittain tai kahden viikon välein annettavat lääkehoidot. Ne maksavat Yhdysvalloissa noin 700 000–800 000 dollaria vuodessa potilasta kohden.
Euroopan lääkevirasto Eman mukaan Hemtexiä saaneilla potilailla faktori IX -inhibiittoreiden määrä lisääntyi merkittävästi ja heillä oli selvästi vähemmän verenvuotoja kuin aiempaa profylaktista hoitoa käytettäessä. Yleisimmät haittavaikutukset ovat Eman mukaan päänsärky, flunssan tapainen sairastelu ja ALT- ja AST-maksa-arvojen poikkeavuudet.
